海峽網1月16日訊 （海峽網記者 曾群峰）17萬例重癥肌無力患者福音來了。2024年1月1日起，新版國家醫保藥品目錄在全國范圍內統一正式執行。此次國家醫保藥品目錄從動態調整、目錄公布到落地實施，罕見病創新藥都備受關注。罕見病用藥納入醫保目錄的數量創歷年新高，15種罕見病用藥納入目錄，填補了10個病種的用藥保障空白。特別是像重癥肌無力等多年未得到解決、社會影響較大的罕見病疾病治療用藥被納入目錄，將產生良好的社會效果。

15日，來自寧德81歲的丁阿姨成為新版醫保目錄正式執行后首個在福建醫科大學附屬協和醫院接受創新藥艾加莫德治療的患者。

“真的是迫不及待，沒想到這么快就能醫保報銷了。”丁阿姨告訴記者，患病4年來，用過膽堿酯酶抑制劑、激素、免疫抑制劑等藥物治療，但效果都不理想，還出現了明顯的副作用，導致骨質疏松。一年多前病情加重明顯，兩只眼睛都出現了眼瞼下垂，沒法正常看東西，說話吐字不清很含糊，吞咽困難甚至影響到了日常飲食，四肢也沒有力氣，最后只能靠輪椅出行，生活都無法自理。去年9月，在福建協和醫院接受艾加莫德治療了一個周期，治療后四肢有力氣了，能慢慢獨立行走，眼睛視物也不受影響了。對她來說，艾加莫德納入醫保后，切切實實減輕了經濟負擔，可以長期用得起特效藥了。

近日，罕見病創新藥、全球首款FcRn拮抗劑艾加莫德已在福建醫科大學附屬協和醫院通過臨時采購醫保落地，切實為全身型重癥肌無力患者減負。福建醫科大學附屬協和醫院神經內科主任醫師鄒漳鈺教授表示，“作為一種罕見病創新藥，艾加莫德從獲批上市到納入醫保僅用了不到半年時間，作為臨床醫生充分感受到了國家和相關政府部門希望更快惠及更多重癥肌無力患者的誠意和決心，以及醫保部門助力罕見病用藥保障水平逐步提升的誠意與決心。如今隨著醫保政策的落地和艾加莫德等創新治療手段的規范應用，相信未來幾年內，我國重癥肌無力治療的標準化、規范化將得以進一步提升，患者的治療水平和生活質量也會有更大幅度的改善。”

據了解，艾加莫德是國內首個且目前唯一獲批上市的FcRn拮抗劑，也是國內目前唯一可醫保報銷的FcRn拮抗劑，用于治療乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的成人全身型重癥肌無力患者。據悉，納入醫保目錄前，按照一年5個治療周期計算，全身型重癥肌無力患者使用艾加莫德的年治療費用約為40萬元左右；納入醫保后，福州本地的住院患者報銷比例為51%-74%，按照一年5個治療周期，符合報銷條件的患者，醫保報銷后年治療個人自付費用最低5-6萬元。

罕見病創新藥醫保落地，福建協和為患者打通“最后一公里”

作為神經免疫性疾病中的罕見疾病，全身型重癥肌無力是一種慢性、自身免疫性神經肌肉疾病，由神經-肌肉接頭傳遞功能障礙引起，其特征是肌肉無力的反復發生和易疲勞，病程長、難治療、易復發。據估計，我國約有17萬全身型重癥肌無力患者 。早在2018年，全身型重癥肌無力即已被納入國家五部委聯合發布的《第一批罕見病目錄》。

據介紹，重癥肌無力在整個正常人生命周期都可能發病，從兒童、青少年、成人、老人、中年、老年都可以發病，30歲、50歲、70歲，這幾個年齡段是發病高峰，有大概一半的患者是在30歲之前發病的。全身型重癥肌無力可不同程度影響患者的眼球運動、吞咽、言語、肢體活動和呼吸功能，導致明顯的肌無力，嚴重損害患者的活動能力和生活質量，嚴重影響患者的日常生活和工作，給家庭和社會帶來沉重負擔，不少患者還會因此而患上抑郁等心理疾病。如肌無力加重累及呼吸肌可引起肌無力危象，救治不及時可危及生命。

鄒漳鈺教授為重癥肌無力患者治療

鄒漳鈺教授還表示，重癥肌無力是自身免疫性疾病，并不會遺傳，極個別有發現在家族當中有聚集現象，比如一個家庭有兩個患者，但這并不是遺傳性疾病，患者不用擔心會遺傳給下一代。

鄒漳鈺教授表示，“醫保目錄一公布，就陸續有不少患者來問什么時候能醫保報銷。保障罕見病患者用藥，實現醫保落地的意義舉足輕重。新版醫保藥品目錄正式實施后，本院各部門通力協作，通過臨時采購，迅速幫助亟需的患者打通了用藥保障‘最后一公里’，在醫保政策的指引下，幫助重癥肌無力患者和家庭切實獲益。”

重新定義治療目標，提升重癥肌無力整體治療水平

據鄒漳鈺教授介紹，長期以來，全身型重癥肌無力患者的治療依靠專家經驗判斷和傳統治療方案為主，包括膽堿酯酶抑制劑、糖皮質激素、免疫抑制劑、靜脈注射免疫球蛋白、血漿置換以及胸腺切除等。重癥肌無力是慢性病，維持期的治療顯得特別重要，以往的治療方案會產生一些副作用，包括變胖，長痤瘡、長毛、多毛、血壓、血糖升高，骨質疏松、胃腸道不舒服、肝腎，對血糖等代謝的影響、肝腎毒性、骨髓抑制、感染及遠期腫瘤風險等，都是在長期用藥過程中不得不去面對的問題，所以病人往往為了控制好癥狀需要長期用藥，但這個藥又不得不面對副作用，這應該說是一個難點。這次的創新藥，艾加莫德因為起效比較快，療效持續比較久，而且相對來說副作用比較小，耐受性比較好，所以說現在可以用于急性加重的病人、既往激素免疫制劑副作用比較大沒有辦法耐受的病人、治療效果傳統治療藥治療效果不好的病人，都可以考慮用這個藥進行治療。

鄒漳鈺教授團隊討論重癥肌無力患者治療情況

鄒漳鈺表示，作為近三十年來我國重癥肌無力治療領域的突破性創新藥物，艾加莫德是全球首個且國內目前唯一上市的FcRn拮抗劑，作用機制獨特，能夠清除體內的致病性免疫球蛋白G（IgG）抗體，且對非IgG免疫球蛋白影響很小，在起效時間、療效、安全性等方面特點突出，有望為患者實現疾病緩解和癥狀控制，并達到疾病癥狀和治療副作用均最小化的“雙達標”理想治療狀態，從而實現與疾病和平共處。

隨著我國重癥肌無力診療正式步入循證治療和生物靶向治療時代，進一步優化藥物治療策略，實現安全、有效、精準化治療成為臨床治療的重要議題。鄒漳鈺教授表示：“相信隨著醫保政策落地帶來的艾加莫德等創新藥物可及性提升，一方面更多重癥肌無力患者和家庭的治療負擔能進一步減輕，改變過去‘望新藥興嘆’的困境，早日用上創新藥，盡快達到治療目標，實現正常生活；與此同時，我國重癥肌無力整體治療的標準和水平有望進一步提升，特別是從長期治療來看，有更多患者的生存質量和長期治療水平將得以改變。”